Ruksolitinibas yra mažos molekulės Janus kinazės inhibitorius, naudojamas vidutinės ar didelės rizikos mielofibrozei ir atsparioms vera policitemijos formoms bei transplantato prieš šeimininką ligai gydyti. Ruksolitinibas yra susijęs su trumpalaikiu ir paprastai nežymiu serumo aminotransferazės koncentracijos padidėjimu gydymo metu ir retais savaiminio, kliniškai akivaizdaus idiosinkratinio ūminio kepenų pažeidimo atvejais, taip pat su hepatito B pakartotinio suaktyvėjimo atvejais jautriems asmenims.

Ruksolitinibas yra per burną biologiškai prieinamas su Janusu susijusios kinazės (JAK) inhibitorius, turintis galimą antineoplastinį ir imunomoduliacinį poveikį. Ruksolitinibas specifiškai jungiasi su baltymais ir juos slopinatirozinokinazių JAK 1 ir 2, kurios gali sumažinti uždegimą ir slopinti ląstelių proliferaciją. JAK-STAT (signalų keitiklio ir transkripcijos aktyvatoriaus) kelias vaidina pagrindinį vaidmenį perduodant signalus apie daugelį citokinų ir augimo faktorių ir dalyvauja ląstelių proliferacijoje, augime, hematopoezėje ir imuniniame atsake; JAK kinazės gali būti sureguliuotos sergant uždegiminėmis ligomis, mieloproliferaciniais sutrikimais ir įvairiais piktybiniais navikais.

Ruksolitinibas yra apirazolas1 padėtyje pakeistas 2-ciano-1-ciklopentiletilo grupe ir 3 padėtyje pirolo[2,3-d]pirimidin-4-ilo grupe. Naudojama kaip fosfato druska, gydant pacientus, sergančius vidutinės ar didelės rizikos mielofibroze, įskaitant pirminę mielofibrozę, mielofibrozę po policitemijos ir mielofibrozę po esencinės trombocitemijos. Jis atlieka antineoplastinio agento ir EC 2.7.10.2 (nespecifinio baltymo) vaidmenį.tirozinokinazės) inhibitorius. Tai nitrilas, apirolopirimidinasir pirazolų narys.