Tikslinis vaistas mielofibrozei gydyti: Ruksolitinibas

Mielofibrozė (MF) vadinama mielofibroze.Tai taip pat labai reta liga.Ir jo patogenezės priežastis nėra žinoma.Tipiškos klinikinės apraiškos yra jaunatvinė raudonųjų kraujo kūnelių ir jaunatvinė granulocitinė anemija su dideliu raudonųjų kraujo kūnelių skaičiumi ašarų lašeliuose.Kaulų čiulpų aspiracija dažnai rodo sausą aspiraciją, o blužnis dažnai pastebimai padidėja dėl įvairaus laipsnio osteosklerozės.
Pirminė mielofibrozė (PMF) yra hematopoetinių kamieninių ląstelių kloninis mieloproliferacinis sutrikimas (MPD).Pirminės mielofibrozės gydymas visų pirma yra palaikomasis, įskaitant kraujo perpylimą.Trombocitozei gydyti galima skirti hidroksikarbamido.Mažos rizikos, besimptomiai pacientai gali būti stebimi be gydymo.
Buvo atlikti du atsitiktinių imčių III fazės tyrimai (STUDY1 ir 2), kuriuose dalyvavo pacientai, sergantys MF (pirminė MF, MF po genikulocitozės arba MF po pirminės trombocitemijos).Abiejuose tyrimuose įtraukti pacientai turėjo apčiuopiamą splenomegaliją bent 5 cm žemiau šonkaulių ir buvo vidutinio sunkumo (2 prognostiniai veiksniai) arba didelės rizikos (3 ar daugiau prognostinių veiksnių) pagal Tarptautinės darbo grupės konsensuso kriterijus (IWG).
Pradinė ruksolitinibo dozė priklauso nuo trombocitų skaičiaus.15 mg du kartus per parą pacientams, kurių trombocitų skaičius yra nuo 100 iki 200 x 10^9/l, ir 20 mg du kartus per parą pacientams, kurių trombocitų skaičius didesnis nei 200 x 10^9/l.
Pacientams, kurių trombocitų skaičius yra nuo 100 iki 125 x 10^9/l, buvo skiriamos individualios dozės, atsižvelgiant į toleravimą ir veiksmingumą, didžiausia dozė – 20 mg du kartus per parą;pacientams, kurių trombocitų skaičius yra nuo 75 iki 100 x 10^9/l, 10 mg du kartus per parą;ir pacientams, kurių trombocitų skaičius yra nuo 50 ir mažesnis arba lygus 75 x 10^9/l, 2 kartus per dieną po 5 mg kiekvieną kartą.
Ruksolitinibasyra geriamasis JAK1 ir JAK2 tirozino kinazės inhibitorius, Europos Sąjungoje patvirtintas 2012 m. rugpjūčio mėn., skirtas vidutinės ar didelės rizikos mielofibrozei, įskaitant pirminę mielofibrozę, mielofibrozę po genikulocitozės ir mielofibrozę po pirminės trombocitemijos, gydyti.Šiuo metu ruxolitinib Jakavi yra patvirtintas daugiau nei 50 pasaulio šalių, įskaitant Europos Sąjungą, Kanadą ir keletą Azijos, Lotynų ir Pietų Amerikos šalių.


Paskelbimo laikas: 2022-01-11