Pirminės mielofibrozės (PMF) gydymo strategija pagrįsta rizikos stratifikacija.Dėl įvairių klinikinių apraiškų ir problemų, kurias reikia spręsti pacientams, sergantiems PMF, gydymo strategijose turi būti atsižvelgiama į paciento ligą ir klinikinius poreikius.Pradinis gydymas ruksolitinibu (Jakavi / Jakafi) pacientams, kurių blužnis buvo didelė, reikšmingai sumažėjo blužnies ir tai nepriklauso nuo vairuotojo mutacijos būklės.Didesnis blužnies sumažėjimo mastas rodo geresnę prognozę.Mažos rizikos pacientai, neturintys kliniškai reikšmingos ligos, gali būti stebimi arba įtraukiami į klinikinius tyrimus, pakartotinai vertinant kas 3–6 mėnesius.Ruksolitinibas(Jakavi / Jakafi) gydymas vaistais gali būti pradėtas mažos arba vidutinės rizikos 1 pacientams, kuriems yra splenomegalija ir (arba) klinikinė liga, remiantis NCCN gydymo gairėmis.
Vidutinės 2 rizikos arba didelės rizikos pacientams pirmenybė teikiama alogeniniam HSCT.Jei transplantacija nepasiekiama, ruksolitinibas (Jakavi / Jakafi) rekomenduojamas kaip pirmosios eilės gydymo būdas arba pradėti klinikinius tyrimus.Ruksolitinibas (Jakavi / Jakafi) yra vienintelis šiuo metu patvirtintas vaistas visame pasaulyje, nukreiptas į pernelyg aktyvų JAK / STAT kelią, MF patogenezę.Du tyrimai, paskelbti New England Journal ir Journal of Leukemia & Lymphoma, rodo, kad ruksolitinibas (Jakavi / Jakafi) gali žymiai sumažinti ligą ir pagerinti pacientų, sergančių PMF, gyvenimo kokybę.Vidutinės rizikos 2 ir didelės rizikos MF pacientams ruksolitinibas (Jakavi / Jakafi) sugebėjo sumažinti blužnį, pagerinti ligą, pagerinti išgyvenamumą ir pagerinti kaulų čiulpų patologiją, kad atitiktų pagrindinius ligos valdymo tikslus.
PMF metinė sergamumo tikimybė yra 0,5–1,5/100 000, o prognozė yra pati blogiausia iš visų MPN.PMF būdinga mielofibrozė ir ekstramedulinė hematopoezė.PMF kaulų čiulpų fibroblastai nėra gauti iš nenormalių klonų.Maždaug trečdalis pacientų, sergančių PMF, diagnozės metu neturi jokių simptomų.Skundai yra didelis nuovargis, anemija, diskomfortas pilve, viduriavimas dėl ankstyvo sotumo ar splenomegalijos, kraujavimas, svorio kritimas ir periferinė edema.Ruksolitinibas(Jakavi/Jakafi) buvo patvirtintas 2012 m. rugpjūčio mėn., skirtas vidutinės ar didelės rizikos mielofibrozei, įskaitant pirminę mielofibrozę, gydyti.Šiuo metu vaistas parduodamas daugiau nei 50 pasaulio šalių.