Ruksolitinibas, Kinijoje dar žinomas kaip ruksolitinibas, yra vienas iš „naujųjų vaistų“, pastaraisiais metais plačiai įtrauktų į klinikines hematologinių ligų gydymo gaires, ir parodė daug žadantį veiksmingumą gydant mieloproliferacines ligas.
Tikslinis vaistas Jakavi ruksolitinibas gali veiksmingai slopinti viso JAK-STAT kanalo aktyvavimą ir sumažinti neįprastai sustiprintą kanalo signalą, todėl pasiekiamas veiksmingumas. Jis taip pat gali būti naudojamas įvairių ligų gydymui ir JAK1 vietos anomalijų gydymui.
Ruksolitinibasyra kinazės inhibitorius, skirtas gydyti pacientams, sergantiems vidutinės ar didelės rizikos mielofibroze, įskaitant pirminę mielofibrozę, mielofibrozę po genikulocitozės ir mielofibrozę po pirminės trombocitemijos.
Panašiame klinikiniame tyrime (n=219) pacientai, sergantys vidutinės rizikos 2 arba didelės rizikos pirminiu MF, pacientai, sergantys MF po tikrosios eritroblastozės, arba pacientai, sergantys MF po pirminės trombocitozės, atsitiktinių imčių būdu buvo suskirstyti į dvi grupes, iš kurių viena vartojo geriamąjį ruksolitinibą po 15–20 mg per parą. (n=146), o kitas gavo teigiamą kontrolinį vaistą (n=73). Pirminė ir pagrindinė antrinė tyrimo baigtis buvo pacientų, kurių blužnies tūris sumažėjo ≥35 % (vertinta magnetinio rezonanso tomografijos arba kompiuterinės tomografijos būdu) atitinkamai 48 ir 24 savaitę, procentas. Rezultatai parodė, kad pacientų, kuriems 24 savaitę blužnies tūris sumažėjo daugiau nei 35 %, palyginti su pradiniu, buvo 31,9 % gydymo grupėje, palyginti su 0 % kontrolinėje grupėje (p<0,0001); o pacientų, kurių blužnies tūris sumažėjo daugiau nei 35 %, palyginti su pradiniu 48 savaitę, procentas buvo 28,5 % gydymo grupėje, palyginti su 0 % kontrolinėje grupėje (p < 0,0001). Be to, ruksolitinibas taip pat sumažino bendrus simptomus ir žymiai pagerino pacientų gyvenimo kokybę. Remiantis šių dviejų klinikinių tyrimų rezultatais,ruksolitinibastapo pirmuoju JAV FDA patvirtintu vaistu, skirtu MF sergantiems pacientams gydyti.