Birželio 29 d.„Intercept Pharmaceuticals“ paskelbėkad ji gavo visiškai naują paraišką dėl JAV FDA dėl FXR agonisto obeticholio rūgšties (OCA) nuo nealkoholinio steatohepatito (NASH) sukeltos fibrozės. Atsakymo laiškas (CRL).FDA CRL nurodė, kad, remdamasi iki šiol peržiūrėtais duomenimis, ji mano, kad laukiama vaisto nauda, ​​pagrįsta alternatyviomis histopatologinių tyrimų baigtimis, vis dar neaiški, o gydymo nauda neviršija galimos rizikos, todėl palaiko pagreitintą OCA patvirtinimą NASH pacientams, kurie sukelia kepenų fibrozę, gydyti.

Markas Pruzanskis, „Intercept“ prezidentas ir generalinis direktorius, komentavo rezultatus: „Peržiūros proceso metu FDA niekada neperdavė informacijos apie OCA patvirtinimo paspartinimą, todėl esame tvirtai įsitikinę, kad visi iki šiol pateikti duomenys atitinka FDA keliamus reikalavimus ir aiškiai patvirtina teigiamą OCA pelno riziką.Apgailestaujame dėl šio CRL.FDA laipsniškai padidino histologinių galutinių taškų sudėtingumą, taip sukurdama labai didelę kliūtį išlaikyti.Iki šiol,OCAyra tik trijose pagrindinėse fazėse.Šis reikalavimas buvo patenkintas tyrimo metu.Planuojame kuo greičiau susitikti su FDA ir aptarti, kaip ateityje perduoti patvirtinimo planą dėl CRL informacijos.

Lenktynėse dėl pirmojo sąrašo esančio NASH vaisto „Intercept“ visada buvo lyderio pozicijoje ir šiuo metu yra vienintelė bendrovė, gavusi teigiamų vėlyvųjų tyrimų duomenų.Kaip stiprus ir specifinis farnesoidinio X receptoriaus (FXR) agonistas,OCAanksčiau pasiekė teigiamų rezultatų 3 fazės klinikiniame tyrime, pavadintame REGENERATE.Duomenys parodė, kad vidutinio sunkumo ar sunkus NASH, kurie vartojo dideles dozesOCAKetvirtadaliui pacientų kepenų fibrozės simptomai žymiai pagerėjo, o būklė nepablogėjo.

FDA rekomendavo Intercept pateikti papildomus tarpinius veiksmingumo ir saugumo duomenis iš vykstančio REGENERATE tyrimo.OCA potencialaspagreitino patvirtinimą ir nurodė, kad ilgalaikiai tyrimo rezultatai turėtų būti tęsiami.

NorsOCAanksčiau buvo patvirtintas dėl kitos retos kepenų ligos (PBC), NASH sritis yra didžiulė.Apskaičiuota, kad NASH paveikia milijonus žmonių vien JAV.Anksčiau investicinis bankas „JMP Securities“ skaičiavo, kad didžiausi „Intercept“ vaistų pardavimai gali siekti milijardus dolerių.Dėl šios blogos naujienos Intercept akcijų kaina pirmadienį nukrito beveik 40% iki 47,25 USD už akciją.Krito ir kitų farmacijos kompanijų, kurios taip pat sukūrė NASH, akcijų kainos.Tarp jų „Madrigal“ atpigo apie 6 proc., o „Viking“, „Akero“ ir „GenFit“ – apie 1 proc.

Stifel analitikas Derekas Archila ataskaitoje klientui rašė, kad atsisakymas buvo priimtas dėl su gydymu susijusių šalutinių poveikių, pasireiškusių m.OCA klinikiniai tyrimai, tai yra, kai kurie pacientai gavoOCA gydymas, kenksmingo cholesterolio kiekis organizme padidėjo, o tai savo ruožtu padidina širdies ir kraujagyslių ligų riziką.Atsižvelgiant į tai, kad daugelis NASH pacientų jau turi antsvorio arba serga 2 tipo cukriniu diabetu, toks šalutinis poveikis gali sukelti reguliavimo agentūrų budrumą.Pagal FDA reikalavimus dėl papildomų bandymų duomenų, Intercept gali tekti palaukti bent iki 2022 m. antrojo pusmečio, kad galėtų interpretuoti šiuos duomenis.Išorinė analizė mano, kad toks ilgas delsimas gali panaikinti dalį ankstesnio „Intercept“ sukaupto pranašumo, todėl kiti konkurentai, įskaitant „Madrigal Pharmaceuticals“ ir „Viking Therapeutics“, turės galimybę pasivyti.